L’hôpital Medcare de Dubaï devient le premier au monde à traiter un patient adulte atteint d’amyotrophie spinale (SMA) hors des États-Unis

L’hôpital Medcare Royal Speciality (MRSH) de Dubaï est devenu le premier hôpital au monde, hors des États-Unis, à proposer Itvisma, une thérapie génique intrathécale récemment homologuée, à des patients adultes atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Ce traitement unique a récemment été administré à un patient égyptien de 22 ans, diagnostiqué à l’âge de 18 mois et confiné à un fauteuil roulant depuis son enfance.

L’année dernière, Medcare était également devenu le premier établissement de santé au monde à administrer Itvisma, récemment homologué, à un enfant de quatre ans atteint de SMA.

L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et une perte de mobilité, affectant les mouvements, la respiration et la déglutition. Jusqu’à présent, les progrès de la thérapie génique pour la SMA étaient principalement réservés aux enfants de moins de deux ans. Medcare propose désormais des traitements aux patients de plus de deux ans grâce à cette nouvelle thérapie génique approuvée.

À propos de ce traitement de pointe, la Dre Shanila Laiju, PDG du groupe Medcare Hospitals and Medical Centres, a déclaré : « Nous sommes convaincus que l’élargissement de l’accès aux traitements de la SMA pour les adultes peut transformer des milliers de vies au Moyen-Orient et au-delà. L’introduction d’Itvisma chez Medcare s’appuie sur notre rôle pionnier dans le traitement des patients plus âgés atteints de SMA, rôle reconnu par Novartis. À l’échelle mondiale, la SMA touche 1 naissance vivante sur 10 000, tandis que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte 300000 garçons dans le monde. À ce jour, Medcare a traité plus de 190 patients atteints de SMA et 20 patients atteints de DMD au Moyen-Orient et en Afrique, en Asie et en Europe. »

Une équipe multidisciplinaire de Medcare a administré la thérapie, sous la direction du Dr Vivek Mundada, responsable clinique de son unité de thérapie génique, du Dr Sagar Kawale, neurologue pour adultes, et des spécialistes en anesthésie Dre Neha Shahane et Dr Ardalan Papari.

Le Dr Vivek Mundada a déclaré : « Pendant des années, aucun traitement curatif n'était disponible pour les adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA). La thérapie génique Itvisma, administrée en une seule injection, consiste à introduire une copie fonctionnelle du gène SMN1 manquant directement dans le liquide céphalo-rachidien, s'attaquant ainsi à la cause profonde de la maladie. Cela ouvre de nouvelles perspectives à de nombreux patients qui avaient perdu tout espoir. Notre patient a fait le voyage d'Égypte à Dubaï spécialement pour bénéficier de ce traitement. »

Après avoir reçu le traitement, le patient a témoigné : « L'expérience a été très positive et confortable, sans aucune douleur au niveau des points d'injection. Je suis ravi de ne plus avoir à subir les multiples injections que je recevais auparavant. »