تاكيدا تعتزم تسويق الجيل التالي من علاج متلازمة هانتر بالتعاون مع جيه سي آر فارماسوتيكالز

• يُعدّ "جيه آر-141" علاجاً تحويلياً محتملاً صُمم لإيصال البروتينات إلى الخلايا الدماغية والطرفية لعلاج مَظاهِر الاعتلال العصبي والأعراض الجسدية لمتلازمة "هانتر" عن طريق الحقن الوريدي.
• تُسوّق "تاكيدا" عقار "جيه آر-141" بصورة حصرية خارج الولايات المتحدة (باستثناء اليابان وبعض الدول الأخرى في منطقة آسيا والمحيط الهادئ) عقب الحصول على الموافقات التنظيمية.
• ستُمنح "تاكيدا" خياراً منفصلاً للحصول على ترخيص حصري للتسويق في الولايات المتحدة عقب اكتمال المرحلة العالمية الثالثة للبرنامج.

(بزنيس واير): أعلنت اليوم شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز: TSE:4502 وفي بورصة نيويورك تحت الرمز: NYSE:TAK) ("تاكيدا") وشركة "جيه سي آر فارماسوتيكالز" (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز: TSE:4552) ("جيه سي آر") عن اتفاقية ترخيص وتعاون حصرية في مناطق جغرافية محددة لتسويق عقار "جيه آر-141" (الاسم الدولي غير مسجل الملكية: "بابينافوسب ألفا")، وهو بروتين اندماج مؤتلف تجريبي من الجيل التالي لجسم مضاد لمستقبلات "الترانسفيرين" البشرية وأنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" (آي دي إس) لعلاج متلازمة "هانتر" (التي تُعرف أيضاً بداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني أو "إم بيه إس 2"). وتنتج متلازمة "هانتر" عن خلل في أنزيم "آي دي إس" يتجسّد بأشكال متعددة. وصُمم عقار "جيه آر-141"، الذي يُستخدم مع "جيه-برين كارجو"، وهي تقنية الحاجز الدموي الدماغي (بي بي بي) المملوكة من قِبل شركة "جيه سي آر"، لنقل الأنزيم العلاجي عبر الحاجز الدموي الدماغي للوصول مباشرة إلى الدماغ ومعالجة جميع الأعراض الجسدية والاعتلالات العصبية للمرض الذي قد يؤدي إلى تدهور إدراكي تدريجي.

يحتوي هذا البيان الصحفي على وسائط متعددة. يُمكنكم الاطلاع على البيان الصحفي كاملاً هنا:

https://www.businesswire.com/news/home/20210930005353/en/

وبموجب شروط اتفاقية الترخيص والتعاون الحصرية، تُسوّق "تاكيدا" عقار "جيه آر-141" بصورة حصرية خارج الولايات المتحدة، بما في ذلك في كندا وأوروبا ومناطق أخرى (باستثناء اليابان وبعض الدول الأخرى في منطقة آسيا والمحيط الهادئ). وستحصل "جيه سي آر" على دفعة مقدّمة لهذا النوع من الترخيص خارج الولايات المتحدة، وتُؤهّل للحصول على إنجازات تطوير وتسويق إضافية فضلاً عن عائدات حقوق ملكية متعددة المستويات على المبيعات المحتملة. وستتعاون الشركتان لتوفير هذا العلاج للمرضى بأسرع ما يمكن عقب اكتمال المرحلة العالمية الثالثة للبرنامج التي ستُجريها شركة "جيه سي آر".

وستُمنح "تاكيدا" خياراً بموجب اتفاقية خيار منفصلة تُتيح لها الاستحواذ على حقوق ترخيص حصرية لتسويق "جيه آر-141" في الولايات المتحدة عقب اكتمال المرحلة العالمية الثالثة للبرنامج.

وفي هذا السياق، قال الدكتور دان كوران، رئيس وحدة مجال علاج الأمراض الوراثية والدموية النادرة في "تاكيدا": "تلتزم ’تاكيدا‘ بمواصلة تحسين سُبل معالجة متلازمة ’هانتر‘. ويُوفّر ’جيه آر-141‘ طريقةً جديد لإيصال البروتينات عبر الحاجز الدموي الدماغي، إذ يتخطّى العقبات الحالية التي تَحُولُ دون علاج الأعراض الأساسية للاعتلال العصبي لمتلازمة ’هانتر‘، ويُساعد على الحفاظ على الوظائف الإدراكية أو تحسينها لدى هذه الشريحة من المرضى. وسنتعاون من كثب مع ’جيه سي آر‘ لتطبيق خبراتنا في العلاج الأنزيمي التعويضي على أمل توفير هذا العلاج التحويلي المحتمل للمرضى بأسرع ما يمكن".

وفي هذا السياق، قال شين أشيدا، الرئيس ورئيس مجلس إدارة "جيه سي آر": "يسرّنا في ’جيه سي آر‘ أن نتوصّل إلى اتفاقية مع ’تاكيدا‘ التي تتمتّع بمكانة تُتيح لها تحقيق هدفنا المشترك في تحقيق أكبر تأثير مُمكن لعقار ’جيه آر-141‘. ونهدف إلى توفير خيارات علاجية تحويلية بأسرع ما يُمكن للمرضى الذي يُعانون من أمراض الاختزان في الجسميات الحالّة (إل دي إس) المترافق بأعراض في الجهاز العصبي المركزي مثل متلازمة ’هانتر‘. ويُعدّ ’جيه آر-141‘ أول مستحضر دوائي حيوي مُعتمد في اليابان يخترق الحاجز الدموي الدماغي. ونتوقّع أن نُحقق هدفنا من خلال الشراكة مع ’تاكيدا‘ لتقديم خيار علاجي جديد للمرضى المُصابين بمتلازمة ’هانتر‘ حول العالم بأسرع ما يُمكن".

وحقق عقار "جيه آر-141" نقطة النهاية الرئيسية في المرحلة 2/3 من التجربة السريرية في اليابان، حيث أظهر انخفاضاً ملحوظاً في كبريتات الهيباران (إتش إس) في السائل الدماغي الشوكي، وهو مؤشر حيوي لتقييم فاعليّة الدواء في تقليل الركيزة المسببة للأمراض في الجهاز العصبي المركزي، لدى جميع المرضى الذين توفرت القياسات لهم بعد 52 أسبوعاً من العلاج. وتمّ الإبقاء على الأعراض الجسدية تحت السيطرة لدى المرضى الذين تحولوا من العلاج الأنزيمي التعويضي القياسي (إي آر تي). وأظهرت الدراسة أيضاً تحسناً في الأعراض الجسدية لدى المشاركين الذين لم يتلقوا سابقاً العلاج الأنزيمي التعويضي القياسي قبل بدء التجربة. وبالإضافة إلى ذلك، أظهر تقييم التطور الإدراكي العصبي الحفاظ على الوظائف الإدراكية المُعادلة للعمر أو تحسّنها في 21 من 25 مريضاً في عام واحد. ولم تَرِد تقارير عن أحداث ضائرة خطرة مرتبطة بالعلاج في التجربة.¹

لمحة عن عقار "جيه آر-141"

يُعدّ "جيه آر-141" بروتين اندماج مؤتلف لجسم مضاد لمستقبلات "الترانسفيرين" البشري وأنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز"، وهو الأنزيم المفقود أو المُعطّل لدى المرضى المُصابين بمتلازمة "هانتر". ويُتوقّع أن يكون فعّالاً ضدّ الاعتلالات العصبية للمرض من خلال عبور الحاجز الدموي الدماغي عن طريق مستقبل "الترانسفيرين" بواسطة عبور الخلايا "ترانسيتوسيس" باستخدام تقنية "جيه-برين كارجو" لعبور الحاجز الدموي الدماغي المملوكة من قِبل شركة "جيه سي آر". وتتوسّط مستقبلات "الترانسفيرين" ومستقبل "مانوز-6-فوسفات" في الامتصاص إلى الخلايا. وأسهمت شركة "جيه سي آر" في تعزيز أنشطة التطوير عبر إيجاد الدليل اللازم من مرحلة التصميم الجزيئي إلى المراحل غير السريرية والمراحل السريرية. وفي المراحل غير السريرية، أكّدت "جيه سي آر" ارتباطاً عالي التقارب لعقار "جيه آر-141" بمستقبلات الترانسفيرين"، وممراً عبر الحاجز الدموي الدماغي إلى الخلايا العصبية أثبته الفحص المجهري الإلكتروني.

وبالإضافة إلى ذلك، أكّدت "جيه سي آر" أنّه باستخدام تقنية "جيه-برين كارجو"، تنتقل الأنزيمات إلى مختلف أنسجة الدماغ. وأُثبت أيضاً تحقيق انخفاض الركيزة التراكمي في النموذج الحيواني من متلازمة "هانتر".^2،3،4 وحصلت "جيه سي آر" في العديد من التجارب السريرية التي أُجريت باستخدام "جيه آر-141" على دليل على انخفاض تركيزات كبريتات الهيباران في السائل الدماغي الشوكي، وهو مؤشر حيوي لتقييم فاعلية الدواء في تقليل الركيزة المسببة للأمراض في الجهاز العصبي المركزي، ويتوافق مع النتائج التي تم الحصول عليها من الدراسات غير السريرية. وحصل "جيه سي آر" أيضاً على نتائج سريرية تُظهر التأثيرات الإيجابية لعقار "جيه آر-141" على الإدراك العصبي.^5،6،7،8

وحصل عقار "جيه آر-141" على موافقة وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية، وجرى تسويقه منذ شهر مايو 2021 تحت العلامة التجارية "آي زد كارجو" بحقنة تسريب وريدي 10 ميلليجرام.

لمحة عن متلازمة "هانتر"

تُعدّ متلازمة "هانتر" إحدى أمراض الاختزان في الجسميات الحالّة المنهِكة بشدة والنادرة، وتَنتج عن نقص أنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" اللازم لتفكيك مواد في الجسم تسمى عديد السكاريد المخاطي "جليكوزامينوجليكان" (جي إيه جي).⁹ ويؤدي غياب هذا الأنزيم إلى تراكم عديد السكاريد المخاطي، ما يؤدي إلى مجموعة من العلامات والأعراض المرتبطة بالمرض.^{9، 10} ويتأثر نحو اثنان من كل ثلاثة مرضى مصابين بمتلازمة "هانتر" أيضاً بالتدهور الإدراكي التدريجي.¹¹ وتُصيب متلازمة "هانتر" واحداً من كل 162 ألف مولود حي، وتُصيب الذكور بشكل شبه حصري.¹²

لمحة عن شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائيّة

تعتبر شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائيّة المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز: TSE:4502 وفي بورصة نيويورك تحت الرمز: NYSE:TAK) شركة صيدلانيّة عالميّة قائمة على القيمة ومدفوعة بالبحث والتطوير. تتخذ الشركة من اليابان مقراً لها، وهي تلتزم باكتشاف وتقديم علاجات تُحدث تغييراً ملموساً في حياة المرضى استناداً إلى التزامنا تجاه المرضى وموظفينا وكوكبنا. وتركّز "تاكيدا" جهودها في إطارَي البحث والتطوير على المجالات العلاجيّة الأربعة التالية: علم الأورام، والأمراض الجينية النادرة، وأمراض الدم، وعلم الأعصاب، وأمراض الجهاز الهضمي. ونقوم أيضاً باستثمارات مستهدفة للبحث والتطوير في العلاجات واللقاحات المشتقة من البلازما. ونركّز على تصنيع أدوية مبتكرة للغاية تسهم في إحداث فرق في حياة الناس من خلال الارتقاء بحدود خيارات العلاج الجديدة والاستفادة من محرك البحث والتطوير التعاوني المعزّز وإمكاناتنا لإنشاء خطوط منتجات قويّة ومتنوعة. ويلتزم الموظفون لدى "تاكيدا" بتحسين جودة حياة المرضى ويعملون مع شركائنا في مجال الرعاية الصحيّة في حوالي 80 بلداً. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني التالي: https://www.takeda.com.

لمحة عن شركة "جيه سي آر فارماسوتيكالز"

تُعدّ "جيه سي آر فارماسوتيكالز" (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز: TSE:4552) شركة صناعات دوائيّة متخصصة تُعيد تحديد سقف التوقّعات وتُوسّع إمكانات الأشخاص المصابين بالأمراض النادرة والجينية حول العالم. ونواصل الاستناد إلى إرثنا الممتدّ على مدى 46 في اليابان بالتزامن مع توسيع حضورنا العالمي في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية. ونعمل على تحسين حياة المرضى بتطبيق خبراتنا العلمية وتقنياتنا الفريدة للبحث والتطوير وتقديم الجيل التالي من العلاجات. وتتضمن منتجاتنا المعتمدة في اليابان علاجات نقص هرمون النمو ومرض "فابري" وداء الطعم حيال الثوي الحادّ وفقر الدم الكلوي. وتهدف منتجاتنا البحثية قيد التطوير في جميع أنحاء العالم إلى علاج الأمراض النادرة بما في ذلك داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الأول "إم بيه إس 1" ("هورلر" و"هورلر شايا" ومتلازمة "شايا")، وداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني "إم بيه إس 2" (متلازمة "هانتر")، وداء اختزان الغلايكوجين النمط الثاني "مرض بومبي"، وغيرها من الأمراض. وتسعى "جيه سي آر" إلى توسيع إمكانات المرضى بالتزامن مع تسريع التطورات الطبية على المستوى العالمي. وتَعودُ قيمنا الأساسية التي تتمثّل بالموثوقية والثقة والمثابرة بالنفع على جميع أصحاب المصلحة بمن فيهم الموظّفين والشركاء والمرضى. معاً نحقق نجاحات عظيمة. للمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الرابط الإلكتروني التالي: https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.

إشعار مهم من "تاكيدا"

لأغراض هذا الإشعار، يعني "البيان الصحفي" هذه الوثيقة وأي عرض تقديمي شفهي وأي جلسة أسئلة وأجوبة وأي مواد مكتوبة أو شفهيّة تناقشها أو توزّعها شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائيّة المحدودة ("تاكيدا") فيما يتعلق بهذا البيان. لا يهدف هذا البيان (بما في ذلك أي إحاطة شفهيّة وأي سؤال وجواب يتعلق به)، ولا يشكّل جزءاً من أي عرض أو دعوة أو التماس لأي عرض لشراء، أو بطريقة أخرى الاستحواذ أو الاشتراك أو التبادل أو البيع أو بطريقة أخرى التصرف في أي أوراق ماليّة، أو التماس أي تصويت أو موافقة في أي ولاية قضائيّة. ولا يتم عرض أي أسهم أو غيرها من الأوراق الماليّة إلى العامّة من خلال هذا البيان. ولا يجوز تقديم أي أوراق ماليّة في الولايات المتحدة إلا وفق تسجيل بموجب قانون الأوراق الماليّة للولايات المتحدة لعام 1933، بصيغته المعدّلة، أو إي إعفاء منه. ويُتاح هذا البيان (مع أي معلومات إضافيّة قد تقدّم إلى المستفيد) بشرط استعماله من قبل المستفيد لأهداف إعلاميّة فحسب (وليس لتقييم أي استثمار، أو استحواذ، أو استعمال، أو أي صفقة أخرى). وقد يشكل أي فشل في الامتثال لهذه القيود انتهاكاً للقوانين المعمول بها في مجال الأوراق الماليّة.

إن الشركات التي تمتلك فيها "تاكيدا" استثمارات مباشرة وغير مباشرة هي كيانات منفصلة. في هذا البيان، كانت "تاكيدا" تلجأ في بعض الأحيان إلى استعمال اسم "تاكيدا" بغرض التسهيل للإشارة إلى "تاكيدا" وشركاتها التابعة بشكل عام. وبالشكل نفسه، تُستخدم الكلمات "نحن" و"خاصتنا" أيضاً للإشارة إلى الشركات التابعة بشكل عام أو لمن يعملون لديها. وتُستخدم هذه التعابير أيضاً حيث لا يفيد تحديد الشركة أو الشركات بعينها.

بيانات تطلعيّة

قد يحتوي هذا البيان الصحفي وأي مواد تم توزيعها ذات صلة بهذا البيان، على بيانات تطلعيّة أو قناعات أو آراء حول أعمال "تاكيدا" المستقبليّة وموقعها المستقبلي ونتائج العمليّات، بما في ذلك التقديرات والتوقعات والأهداف والخطط لشركة "تاكيدا". ومن دون الحصر، غالباً ما تتضمن البيانات التطلعيّة كلمات مثل "نهدف"، أو "نخطط"، أو "نعتقد"، أو "نأمل"، أو "نستمر"، أو "نتوقع"، أو "نسعى"، أو "نعتزم"، أو "نحرص"، أو "سوف"، أو "قد"، أو "يجب"، أو "سيكون"، أو "يستطيع"، أو "نتكهّن"، أو "نقدّر"، أو "نستشرف"، أو أي تعابير مشابهة، أو نسخة النفي منها. وتستند البيانات التطلعيّة في هذا المستند إلى تقديرات وافتراضات شركة "تاكيدا" اعتباراً من تاريخه. وتستند البيانات التطلعيّة إلى افتراضات حول عدد من العوامل المهمة بما في ذلك العوامل التالية التي يُمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعليّة بشكل مادي عن تلك المُعبر عنها أو المتضمنة في هذه البيانات التطلعيّة: الظروف الاقتصاديّة المحيطة بالأعمال العالميّة لشركة "تاكيدا"، بما في ذلك ظروف اقتصاديّة عامّة في اليابان والولايات المتحدة الأمريكيّة، والضغوطات التنافسيّة والتطورات، والتغييرات على القوانين والتنظيمات المعمول بها بما في ذلك الإصلاحات العالميّة التي تطال الرعاية الصحيّة، والتحديات الكامنة في عمليّة تطوير منتجات جديدة بما في ذلك عدم اليقين من النجاح السريري وقرارات السلطات التنظيميّة وتوقيت هذه القرارات، وعدم اليقين من النجاح التجاري للمنتجات الجديدة والحاليّة، وأي صعوبات أو تأخير في التصنيع، والتقلبات في أسعار الفائدة وأسعار صرف العملات، والادعاءات أو المخاوف المتعلقة بسلامة أو فعاليّة المنتجات المسوّقة أو الواعدة، وتأثير الأزمات الصحيّة مثل جائحة فيروس كورونا المستجد على شركة "تاكيدا" وعملائها ومورديها بما في ذلك الحكومات الأجنبيّة في البلدان التي تعمل فيها "تاكيدا" أو على جوانب أخرى من أعمالها، وتوقيت وأثر جهود الدمج بعد الاندماج مع الشركات المستحوذ عليها، والقدرة على تصفية الأصول التي لا تُعدّ أساسيّة لعمليّات الشركة وتوقيت أيّ من هذه العمليّات، وغيرها من العوامل المحددة في أحدث تقرير سنوي لـ"تاكيدا" وفق النموذج "20-إف" وتقارير "تاكيدا" الأخرى المودعة لدى هيئة الأوراق الماليّة والبورصات الأمريكيّة، والمتاحة على الموقع الإلكتروني لشركة "تاكيدا": https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ أو على الموقع الإلكتروني للهيئة www.sec.gov. ولا تتحمّل "تاكيدا" موجب تحديث أيّة بيانات تطلعيّة موجودة في هذا المستند أو أيّة بيانات تطلعيّة قد تنتج عنه، باستثناء ما يتطلّبه القانون أو قواعد البورصة. ولا يشكّل الأداء السابق مؤشراً لنتائج مستقبليّة، وقد لا تقوم نتائج أو بيانات "تاكيدا" في هذا المستند بتحديد أو تقدير أو توقّع أو ضمان أو تنبؤ النتائج المستقبليّة من "تاكيدا".

ملاحظة تحذيرية خاصة بشركة شركة "جيه سي آر فارماسوتيكالز" حول البيانات التطلعية

يحتوي هذا المستند على بيانات تطلعية تخضع لمخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة، والكثير منها خارج عن سيطرتنا. وغالباً ما تحتوي البيانات التطلعية على كلمات مثل "يؤمن" و"يقدّر" و"يتوقع" و"يعتزم" و"يخطط" و"سوف" و"يُمكن" و"يهدف" وعبارات مماثلة للإشارة إلى المستقبل. وتستند جميع البيانات التطلعية المتعلقة بخططنا وتوقعاتنا واستراتيجيتنا وأعمالنا المستقبلية والأداء المالي والوضع المالي إلى الأحكام المستمدة من المعلومات المتاحة لنا في وقت إعداد هذا البيان. وتشمل قائمة العوامل أو الأحداث التي قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا الفعلية بشكل ملموس عن النتائج الواردة في بياناتنا التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، تدهور الظروف الاقتصادية والتغييرات في النظام القانوني أو الحكومي والتأخير في إطلاق منتج جديد والتأثير على أسعار المنافسين واستراتيجيات المنتجات وانخفاض القدرات التسويقية لمنتجاتنا وصعوبات التصنيع أو التأخير وانتهاك حقوق الملكية الفكرية لدينا وصدور أحكام قضائية غير مواتية في دعوى قضائية وإجراءات تنظيمية مهمة.

ويتضمن هذا المستند معلومات عن المنتجات الصيدلانية (بما في ذلك المنتجات قيد التطوير). ومع ذلك، فهي غير مخصصة لأغراض الإعلان أو تقديم المشورة الطبية. وبالإضافة إلى ذلك، يتمثّل الغرض من هذا المستند في توفير معلومات عن شركتنا وأعمالنا، ولا يُعتبر التماساً للاستثمار في الأوراق المالية التي نصدرها.

وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمّل الشركة مسؤولية تحديث هذه البيانات التطلعية بشكل علني أو مسؤولية تحديث العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية بشكل ملموس، حتى في حال توفّرت معلومات جديدة في المستقبل.

المراجع

1. أوكيوياما تي، وإيتو واي، وساكاي إن، وآخرون. المرحلة 2/3 من تجربة "بابينافوسب ألفا" وأنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" (آي دي إس) الممزوج مع الأجسام المضادة لمستقبلات الترانسفيرين المضادة البشرية، والتي تستهدف التنكّس العصبي لدى المرضى المُصابين بداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني أو "إم بيه إس 2". مجلة العلاج الجزيئي. 2021;29(2):671-679.
2. سونودا، وآخرون. بروتين دمج الأجسام المضادة لمستقبلات الترانسفيرين التي تخترق الحاجز الدموي الدماغي لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني. مجلة العلاج الجزيئي. 2018; 26(5): 1366-74.
3. موريموتو وآخرون. تؤدي إزالة كبريتات الهيبارين في الدماغ إلى منع التنكس العصبي وضعف الإدراك العصبي لدى الفئران المصابة في الفئران بداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني. مجلة العلاج الجزيئي 2021؛ https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027.
4. ياماماتو وآخرون. تقييم غير سريري لعقار "بابينافوسب ألفا"، وهو بروتين اندماج لجسم مضاد لمستقبلات "الترانسفيرين" البشري وأنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" (آي دي إس) لعلاج متلازمة "هانتر" التي تُعرف أيضاً بداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني. مجلّة تقارير الوراثة الجزيئية والاستقلاب. 2021؛ https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758.
5. أوكيوياما وآخرون. أنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" (آي دي إس) الممزوج مع الأجسام المضادة لمستقبلات الترانسفيرين المضادة البشرية، والتي تستهدف التنكّس العصبي لدى المرضى المُصابين بداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني أو "إم بيه إس 2": المرحلة 1/2 من التجربة.  مجلة العلاج الجزيئي. 2020; 27(2): 456-464.
6. أوكيوياما وآخرون. المرحلة 2/3 من تجربة "بابينافوسب ألفا"، وهو أنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" (آي دي إس) الممزوج مع الأجسام المضادة لمستقبلات الترانسفيرين المضادة البشرية، والتي تستهدف التنكّس العصبي لدى المرضى المُصابين بداء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني أو "إم بيه إس 2".  مجلة العلاج الجزيئي. 2020; 29(2): 671-679.
7. جويجلياني، وآخرون. أنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" (آي دي إس) الممزوج مع الأجسام المضادة لمستقبلات الترانسفيرين المضادة البشرية، "بابينافوسب ألفا"، لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني العصبي وغير العصبي: تقرير المرحلة 2 من التجربة في البرازيل. مجلة العلاج الجزيئي. 2021؛ https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019.
8. جويجلياني، وآخرون. العلاج الأنزيمي التعويضي باستخدام عقار "بابينافوسب ألفا" لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي العصبي من النمط الثاني؛ تحليل متكامل للبيانات ما قبل السريرية والسريرية. منصة "بريبرينتس" 2021؛ 2021090192.
9. رايث جيه إي، وآخرون. داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني (متلازمة "هانتر"): مراجعة سريرية وتوصيات للعلاج في عصر العلاج الأنزيمي التعويضي. المجلة الأوروبية لطب الأطفال. 2008؛ 167(3):267-77.
10. مارتن آر. تحديد وتشخيص داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني (متلازمة "هانتر"). مجلة طب الأطفال. المجلّد 121، العدد 2، فبراير 2008.
11. يونج آي. دراسة سريرية وجينية لمتلازمة "هانتر". اختلافان بين الأشكال الخفيفة والشديدة.
12. ميكيل بيه جيه، وآخرون. انتشار أمراض الاختزان في الجسميات الحالّة. دورية الجمعية الطبية الأمريكية "جيه إيه إم إيه". 1999؛ 281(3):249-54.

يمكنكم الاطلاع على النسخة الأصلية من هذا البيان الصحفي على موقع "بزنيس واير" (businesswire.com) عبر الرابط الإلكتروني التالي:

https://www.businesswire.com/news/home/20210930005353/en/

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.