ドバイのメドケア病院、米国以外で世界で初めて成人脊髄性筋萎縮症（SMA）患者への治療を実施

ドバイのメドケア・ロイヤル・スペシャリティ病院（MRSH）は、米国以外では初めて、新たに承認された髄腔内遺伝子治療薬「イトビスマ」を成人脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に投与した病院となりました。この1回限りの治療は最近、生後18か月で診断を受け、人生のほとんどを車椅子で過ごしてきた22歳のエジプト人患者に対して行われました。

昨年メドケアは、新たに承認されたイトビスマを4歳の外国人SMA患者に世界で初めて投与した病院です。

SMAは、進行性の筋力低下と運動機能の喪失を引き起こし、運動、呼吸、嚥下に影響を与える希少な神経筋疾患です。これまで、SMAの遺伝子治療の進歩は主に2歳未満の小児に限られていました。メドケアは、新たに承認された遺伝子治療薬を用いて、2歳以上の患者にも治療を提供できるようになりました。

メドケア病院・医療センターグループCEOのシャニラ・ライジュ医師は、この先進的な治療法について、「成人に対するSMA治療の拡大は、中東地域をはじめとする世界各地で何千人もの人々の人生を変えることができると確信しています。メドケアにおけるイトビスマの導入は、ノバルティスからも認められているように、高齢SMA患者の治療における当社の先駆的役割をさらに強化するものです。世界的には、SMAは出生児1万人に1人の割合で発症し、世界中で30万人の男児がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に罹患しています。現在までに、メドケアは中東・アフリカ地域、アジア、ヨーロッパから190人以上のSMA患者と20人のDMD患者を治療してきました」と述べています。

本治療は、メドケアの遺伝子治療ユニットの臨床責任者であるビベク・ムンダダ医師、成人神経内科医のサガル・カワレ医師、麻酔専門医のネハ・シャハネ医師、そしてアルダラン・パパリ医師を中心とした、メドケアの多職種チームによって行われました。

ビベク・ムンダダ医師は、「長年、成人SMA患者に対する根治的治療法は存在しませんでした。1回投与の遺伝子治療薬であるイトビスマは、欠損しているSMN1遺伝子の機能的コピーを脳脊髄液に直接投与することで、根本原因に対処するものです。これにより、これまで希望を失っていた多くの患者に新たな可能性が開かれます。今回の患者さんは、この治療を受けるためにエジプトからドバイまで来られました」と述べています。

患者の方は治療後、「治療は非常に快適で、注射部位の痛みも全く感じませんでした。以前のように何度も注射を打たなくて済むのがありがたいです」と感想を述べています。

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