Het Medcare Hospital in Dubai is het eerste ziekenhuis ter wereld buiten de VS dat een volwassen patiënt met spinale musculaire atrofie (SMA) behandelt

Het Medcare Royal Speciality Hospital (MRSH) in Dubai is het eerste ziekenhuis ter wereld buiten de VS dat een onlangs goedgekeurde intrathecale gentherapie – Itvisma – aanbiedt aan volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Deze eenmalige behandeling werd onlangs toegediend aan een 22-jarige Egyptische patiënt, die op 18 maanden werd gediagnosticeerd en het grootste deel van zijn leven in een rolstoel zat.

Vorig jaar werd Medcare ook de eerste zorgverlener ter wereld die de onlangs goedgekeurde geneesmiddel Itvisma toediende aan een vierjarige internationale SMA-patiënt.

SMA is een zeldzame neuromusculaire ziekte die leidt tot progressieve spierzwakte en verlies van mobiliteit, met gevolgen voor beweging, ademhaling en slikken. Tot nu toe waren de ontwikkelingen op het gebied van gentherapie voor SMA voornamelijk beperkt tot kinderen jonger dan twee jaar. Medcare biedt nu behandelingen aan voor patiënten ouder dan twee jaar met de onlangs goedgekeurde gentherapie.

Over deze geavanceerde behandeling zei dr. Shanila Laiju, Group CEO van Medcare Hospitals and Medical Centres: “Wij zijn ervan overtuigd dat het uitbreiden van de SMA-behandeling naar volwassenen het leven van duizenden mensen in het Midden-Oosten en daarbuiten kan veranderen. De introductie van Itvisma bij Medcare bouwt voort op onze baanbrekende rol bij de behandeling van oudere SMA-patiënten, zoals erkend door Novartis. Wereldwijd treft SMA 1 op de 10.000 levendgeborenen, terwijl DMD wereldwijd 300.000 jongens treft. Tot op heden heeft Medcare meer dan 190 SMA-patiënten en 20 DMD-patiënten uit het Midden-Oosten en Noord-Afrika, Azië en Europa behandeld.”

Een multidisciplinair team van Medcare heeft de therapie toegediend, onder leiding van de klinische verantwoordelijke van de afdeling Gentherapie, Dr. Vivek Mundada, de volwassenenneuroloog Dr. Sagar Kawale en de anesthesiespecialisten Dr. Neha Shahane en Dr. Ardalan Papari.

Dr. Vivek Mundada zei: “Jarenlang waren er geen curatieve behandelmogelijkheden beschikbaar voor volwassen SMA-patiënten. De eenmalige gentherapie, Itvisma, werkt door een functionele kopie van het ontbrekende SMN1-gen rechtstreeks in het hersenvocht toe te dienen, waardoor de onderliggende oorzaak wordt aangepakt. Dit opent nieuwe mogelijkheden voor veel patiënten die voorheen geen hoop hadden. Onze patiënt is speciaal voor deze behandeling van Egypte naar Dubai gereisd.”

Na de behandeling merkte de patiënt op: “De ervaring met het ondergaan van de behandeling was zeer positief en comfortabel, en ik voelde geen pijn rond de injectieplaats. Ik ben blij dat ik niet meer meerdere injecties hoef te krijgen zoals vroeger.”