Medcare Hospital de Dubái se convierte en el primero del mundo fuera de Estados Unidos en tratar a un paciente adulto con atrofia muscular espinal (AME)

El Medcare Royal Speciality Hospital (MRSH), en Dubái, se convirtió en el primer centro de salud fuera de Estados Unidos en ofrecer una nueva terapia génica intratecal de dosis única, Itvisma, destinada a pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME). El tratamiento fue recientemente administrado a un paciente egipcio de 22 años, diagnosticado a los 18 meses de vida y que pasó gran parte de su vida en silla de ruedas.

El año pasado, Medcare también se convirtió en el primer prestador de salud a nivel mundial en administrar Itvisma, recientemente aprobada, a un paciente pediátrico internacional de cuatro años con AME.

La AME es una enfermedad neuromuscular poco frecuente que provoca debilidad muscular progresiva y pérdida de movilidad, con impacto en la respiración, la deglución y el movimiento. Hasta ahora, los avances en terapia génica se habían limitado principalmente a niños menores de dos años. Medcare amplía ahora el acceso al tratamiento para pacientes mayores de esa edad mediante esta nueva terapia génica aprobada.

En relación con este avance, la doctora Shanila Laiju, directora ejecutiva del Grupo Medcare Hospitals and Medical Centres, afirmó: “Creemos que ampliar el tratamiento de la AME en adultos puede transformar miles de vidas en Medio Oriente y más allá. La incorporación de Itvisma en Medcare refuerza nuestro rol pionero en el tratamiento de pacientes con AME de mayor edad, reconocido por Novartis. A nivel mundial, la AME afecta a 1 de cada 10 000 nacidos vivos, mientras que la distrofia muscular de Duchenne impacta a 300 000 niños en todo el mundo. Hasta la fecha, Medcare ha tratado a más de 190 pacientes con AME y 20 con DMD provenientes de la región de Medio Oriente y África (MEA), Asia y Europa”.

Un equipo multidisciplinario de Medcare llevó adelante la terapia, encabezado por el responsable clínico de la Unidad de Terapia Génica, el doctor Vivek Mundada; el neurólogo de adultos, doctor Sagar Kawale; y los especialistas en anestesiología, doctora Neha Shahane y doctor Ardalan Papari.

El doctor Vivek Mundada explicó: “Durante años no existían opciones de tratamiento con potencial curativo para pacientes adultos con AME. La terapia génica de dosis única Itvisma actúa mediante la administración de una copia funcional del gen SMN1 faltante directamente en el líquido cefalorraquídeo, abordando la causa de base de la enfermedad. Esto abre nuevas posibilidades para muchos pacientes que antes no contaban con alternativas. Nuestro paciente viajó desde Egipto a Dubái específicamente para recibir este tratamiento”.

Tras el procedimiento, el paciente expresó: “La experiencia fue muy positiva y cómoda, sin dolor en la zona de la inyección. Me alegra no tener que volver a recibir múltiples inyecciones como antes”.

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