두바이 메드케어 병원, 미국 외 세계 최초로 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자 치료

두바이에 위치한 메드케어 로열 스페셜티 병원(Medcare Royal Speciality Hospital, MRSH)이 미국 외 세계 최초로 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 새로 허가된 척수강 내(Intrathecal) 유전자 치료제 '이트비스마(Itvisma)'를 제공하는 병원이 됐다. 이 1회 투여(One-shot) 치료는 생후 18개월에 진단받아 생애 대부분을 휠체어에 의존해 온 22세 이집트 환자에게 최근 투여됐다.

지난해 메드케어는 4세 해외 SMA 환자에게 새롭게 허가된 이트비스마를 전 세계 최초로 투여한 의료기관이 되기도 했다.

SMA는 진행성 근력 약화와 이동 능력 상실을 초래하는 희귀 신경 근육계 질환으로, 움직임, 호흡, 연하(삼킴) 작용에 영향을 미친다. 지금까지 SMA에 대한 유전자 치료의 발전은 주로 2세 미만 소아로만 제한돼 있었다. 메드케어는 이제 새로 승인된 유전자 치료제로 2세 이상 환자에게도 치료를 제공하고 있다.

샤닐라 라이주(Shanila Laiju) 메드케어 병원·의료센터 그룹 최고경영자(박사)는 이번 첨단 치료에 대해 "성인 대상 SMA 치료 확대가 중동 지역을 넘어 전 세계적으로 수천명의 삶을 변화시킬 수 있다고 확신한다. 메드케어에서 이트비스마를 도입한 것은 노바티스(Novartis)가 인정한 바처럼 고연령 SMA 환자 치료에서 우리의 선구적인 역할을 기반으로 한다"고 말했다. 그는 이어 "전 세계적으로 SMA는 신생아 1만명 중 1명에게 발병하며, 뒤센 근이영양증(DMD)은 전 세계적으로 30만명의 남아에게 발생한다. 현재까지 메드케어는 중동·아프리카, 아시아, 유럽에서 온 190명 이상의 SMA 환자와 20명의 DMD 환자를 치료했다"고 덧붙였다.

이번 치료는 유전자 치료 센터(Unit) 임상 책임자 비벡 문다다(Vivek Mundada) 박사를 비롯해 성인 신경과 전문의 사가르 카왈레(Sagar Kawale) 박사, 마취과 전문의 네하 샤하네(Neha Shahane) 박사 및 아르달란 파파리(Ardalan Papari) 박사가 주도하는 메드케어의 다학제 협진팀이 시행했다.

문다다 박사는 "수년간 성인 SMA 환자에게는 근원적 치료(curative treatment) 대안이 없었다. 1회 투여 방식의 유전자 치료제 이트비스마는 결핍된 SMN1 유전자의 정상 기능을 하는 복제본을 뇌척수액에 직접 전달해 근본 원인을 해결하는 방식으로 작동한다. 이는 이전에 희망이 없었던 많은 환자에게 새로운 가능성을 열어준다. 우리 환자는 이번 치료를 위해 이집트에서 두바이까지 왔다"고 말했다.

치료를 받은 후, 환자는 "치료 과정은 매우 긍정적이고 편안했으며 주사 부위 주변에 통증을 느끼지 못했다. 이전처럼 여러 차례 주사를 맞지 않아도 된다니 기쁘다"고 소감을 밝혔다.

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두바이 메드케어 병원, 미국 외 세계 최초로 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자 치료