位於杜拜的Medcare醫院成為全球第一所在美國境外地區治療成人脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的機構

杜拜Medcare皇家專科醫院 (MRSH) 成為全球第一所在美國境外地區使用新核准的鞘內基因療法「Itvisma」治療罹患脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 之成人患者的醫院。這種單次給藥的療法最近施用於一名22歲的埃及患者身上。他在18個月大時確診，不得不在輪椅上度過一生中的大部分時間。

Medcare也在去年成為全球第一所使用新核准之「Itvisma」療法治療一名四歲大SMA國際患者的醫療供應者。

SMA是一種罕見的神經肌肉疾病，會導致慢性惡化的肌肉無力並喪失活動能力，影響運動、呼吸及吞嚥功能。過去治療SMA的基因療法主要針對兩歲以下的病童而開發。現在，Medcare利用新核准的基因療法治療兩歲以上的患者。

在提到這項先進療法時，Medcare醫院與醫藥中心集團執行長Shanila Laiju醫師說：「我們深信將SMA治療對象擴及成人可以改變中東及更廣大地區數千人的生活。Medcare能夠引入Itvisma療法，是因為我們擁有率先治療較年長SMA患者所奠定的基礎，其成就已獲得Novartis的肯定。全球每1萬名活產兒中便有一位罹患SMA，而全球共有30萬名男童罹患杜氏肌肉萎縮症 (DMD)。Medcare迄今已治療了來自中東、非洲、亞洲和歐洲的逾190位SMA患者和20位DMD患者。」

Medcare的一組跨專科醫療團隊在基因治療組臨床主任Vivek Mundada博士、成人神經科醫師Sagar Kawale博士、麻醉專科Neha Shahane醫師和Ardalan Papari醫師的帶領之下進行這項治療工作。

Vivek Mundada醫師說：「多年來，成年SMA患者一直沒有治癒性治療方案可用。Itvisma是一種單次給藥的基因療法，其作用機制是將患者缺少的SMN1基因的功能性拷貝直接送至腦脊髓液中，針對病灶下手治本。這為許多先前陷入絕望的患者帶來新的希望。我們的這位患者不辭遠從埃及來到杜拜，只為了接受這項治療。」

這位患者在接受治療後表示：「這次治療的體驗非常正面且舒適，注射部位完全沒有疼痛感。我很高興不必像以前那樣頻繁接受注射了。」

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位於杜拜的Medcare醫院成為全球第一所在美國境外地區治療成人脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的機構